La Terapia genética implica insertar uno o más genes correctivos, que se han diseñado en el laboratorio, en el material genético de las células de un paciente para curar una enfermedad genética.
La expresión del nuevo gén o genes puede entonces alterar la transcripción del ADN o del ARN usado a las proteínas de la síntesis y por lo tanto para corregir la enfermedad. La Terapia génetica todavía está en los escenarios experimentales y su uso es por lo tanto no todavía disperso.
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